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10.05.2016 - Entscheidung wirkt sich nicht auf Patisiran oder irgendein anderes RNAi Therapeutisches Programm in der Entwicklung aus - - Unternehmen zu Gast Konferenz-Telefonkonferenz Heute um 17:00 Uhr ET - CAMBRIDGE, Mass. - (BUSINESS WIRE) - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ( Nasdaq: ALNY), der führende RNAi-Therapeutika, gab heute bekannt, dass die Dosierung auf Empfehlung der ENDEAVOUR Phase-3-Studie Data Monitoring Committee (DMC) auszusetzen, hat die Gesellschaft einzustellen Entwicklung von revusiran entschieden, ein Prüfpräparat RNA-Interferenz (RNAi) Therapeutikum, das zur Behandlung der hereditären ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (hATTR-CM) entwickelt wurde. Diese Entscheidung wurde gestern abend getroffen und an Ermittler, Studiengebiete und Regulierungsbehörden weitergegeben. Nach den jüngsten Berichten in der Phase-2-OLE-Studie zur Neubewertung oder Verschlechterung der peripheren Neuropathie stellte sich die ENDEAVOR DMC gestern zusammen, um diese Berichte und ENDEAVOR-Daten auf unblindem Wege zu überprüfen. Die DMC fand in der ENDEAVOR-Studie keinen schlüssigen Beweis für ein drogenbezogenes Neuropathiesignal, informierte das Unternehmen jedoch, dass das Nutzen-Risiko-Profil für revusiran nicht länger die fortgesetzte Dosierung unterstützt. Die Gesellschaft überprüfte unblinded ENDEAVOR Daten, die ein Ungleichgewicht der Sterblichkeit im revusiran Arm zeigte, verglichen mit Placebo. Die Patientensicherheit steht an erster Stelle. Wir haben alle Dosierungen gestoppt und sind aktiv zu überwachen Patienten über revusiran Studien, um ihre Sicherheit zu gewährleisten. Wir werden auch weiterhin ENDEAVOR-Daten zu bewerten, um die potenzielle Ursache für diese Ergebnisse zu verstehen, sagte Ph. D. Chief Executive Officer bei Alnylam. Während dieses Ergebnis enttäuschend ist angesichts des Mangels an verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten für Patienten, die unter dieser verheerenden Krankheit leiden, bleiben wir verpflichtet, den Bedürfnissen der ATTR-Amyloidose-Community zu dienen. Wir danken Patienten, Pflegern, Ermittlern und Studienmitarbeitern, die das Revusiran-Programm so unterstützt haben. Die Entscheidung, die Entwicklung von Revusiran einzustellen, wirkt sich nicht auf Patisiran aus, das derzeit in Phase 3-Entwicklung zur Behandlung von hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) oder irgendeinem anderen Alnylam-Untersuchungs-RNAi-Therapieprogramm in Entwicklung ist. Basierend auf einer aktuellen Einschätzung der Sicherheitsdaten in den anderen Programmen des Unternehmens, zu denen das ALN-PCSsc-Programm gehört, das mit The Medicines Company zusammenarbeitet, gibt es keinen Beweis für ein drogenbezogenes Neuropathiesignal bei über 800 behandelten Patienten und Patienten mit Exposition Auf 34 Monate. Dazu gehören Patisiran, die eine Lipid-Nanopartikel-Formulierung und die sieben anderen klinischen Programme in Alnylams-Pipeline, die alle verwenden Enhanced Stabilization Chemistry (ESC) GalNAc-Delivery-Technologie nutzt. ESC-GalNAc-Konjugate ermöglichen Dosis - und Expositionsniveaus, die 12-30mal niedriger sind als Revusiran, das die Standard-Templatchemie (STC) GalNAc-Abgabetechnologie verwendet. Das Unternehmen bekräftigt seine Alnylam 2020-Leitlinien und engagiert sich weiterhin für die Weiterentwicklung dieser Untersuchungs-RNAi-Therapeutika zur Behandlung von Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf. Wenn Sie Fragen zu dieser Ankündigung haben, wenden Sie sich bitte an die klinische Trial Information Line unter der Rufnummer 866-330-0326 (gebührenfrei innerhalb der USA) oder 617-575-7400 (International). Alternativ können Sie alle Fragen oder Kommentare an clinicaltrialsalnylam mailen. Conference Call Information Alnylam Management wird diese Entwicklungen in einer Webcast-Telefonkonferenz am Mittwoch, 5. Oktober, um 5:00 Uhr ET diskutieren. Eine Folienpräsentation ist auch auf der Investorenseite der Unternehmenswebsite, Alnylam, verfügbar. Um die Konferenzschaltung zu begleiten. Um den Anruf anzurufen, wählen Sie bitte 877-312-7507 (inländisch) oder 631-813-4828 (international) fünf Minuten vor der Startzeit und verweisen auf die Konferenz-ID 94969575. Eine Wiederholung des Anrufs ist ab 8 verfügbar: 00 Uhr ET. Um die Aufzeichnung zuzugreifen, wählen Sie bitte 855-859-2056 (Inland) oder 404-537-3406 (international), und verweisen ID zur Konferenz 94969575. Über ATTR Amyloidose ATTR-Amyloidose ist eine progressiv schwächende und oft tödliche Krankheit, die durch Ablagerung von Transthyretin (TTR) in peripheren Geweben. TTR Protein produziert wird hauptsächlich in der Leber und in der Regel ein Träger von Vitamin A. In hereditäre Amyloidose ATTR (hATTR) Mutationen in TTR verursachen abnormal Amyloidproteinen und Schäden Körperorgane und Gewebe zu sammeln, wie die peripheren Nerven und Herz, was In einer unlösbaren peripheren sensorischen Neuropathie, einer autonomen Neuropathie und einer Kardiomyopathie. Erbliche ATTR-Amyloidose stellt einen großen medizinischen Bedarf mit einer erheblichen Morbidität und Mortalität hATTR Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) - auch bekannt als familiäre Amyloidose Polyneuropathie (FAP) - betrifft etwa 10.000 Menschen weltweit und hATTR Amyloidose mit Kardiomyopathie (hATTR-CM) - Auch bekannt als familiäre amyloidotische Kardiomyopathie (FAC) - wird geschätzt, um mindestens 40.000 Menschen weltweit zu beeinflussen. HATTR-PN-Patienten haben eine Lebenserwartung von 5 bis 15 Jahren nach Beginn des Symptoms und die einzigen zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für die Frühstadiumerkrankung sind Lebertransplantation und Tafamidis (in Europa, in bestimmten Ländern Lateinamerikas und in Japan zugelassen, wo es zugelassen ist Alle Stadien der Krankheit). HATTR-CM tödlich innerhalb von 2,5 bis 5 Jahren der Diagnose und Behandlung ist derzeit auf unterstützende Pflege beschränkt. Wildtyp-ATTR-Amyloidose (wtATTR) - zuvor senile systemische Amyloidose (SSA) genannt - ist eine nicht-erblichen Form von TTR Herz durch idiopathische Ablagerung verursacht Amyloidose von Wildtyp-TTR die Prävalenz der Regel nicht bekannt ist, wird aber mit fortgeschrittenem Alter. Es besteht ein erheblicher Bedarf an neuartigen Therapeutika zur Behandlung von Patienten mit ATTR-Amyloidose. Sanofi Genzyme Alliance Im Januar 2014 bildeten Alnylam und Sanofi Genzyme, die weltweit tätige Spezialeinheit für Sanofi, eine Allianz, um die Entwicklung und Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika weltweit zu beschleunigen und zu erweitern. Die Allianz ist als multifunktionale geografische Allianz im Bereich seltener Krankheiten gegliedert. Alnylam behält Produktrechte in Nordamerika und Westeuropa, während Sanofi Genzyme das Recht auf Zugang zu bestimmten Programmen in Alnylams derzeitigen und zukünftigen genetischen Medikamenten Pipeline in der Rest der Welt (ROW) bis Ende 2019, zusammen mit einigen breiteren Co - Entwicklungsco-Kommerzialisierungsrechte und globale Rechte für bestimmte Produkte. Im Fall von Patisiran wird Alnylam das Produkt in Nordamerika und Westeuropa vorantreiben, während Sanofi Genzyme das Produkt in der ROW vorantreiben wird. Über GalNAc Konjugaten und sind Verbesserte Stabilisierung Chemie (ESC) - GalNAc Konjugate GalNAc-siRNA-Konjugate eine proprietäre Delivery-Plattform Alnylam und sind entworfen, um eine gezielte Abgabe von RNAi-Therapeutika zu Hepatozyten durch Aufnahme durch die Asialoglykoproteinrezeptor erreichen. Alnylams Enhanced Stabilization Chemistry (ESC) - GalNAc-Konjugate-Technologie ermöglicht subkutane Dosierung mit erhöhter Potenz und Haltbarkeit und einen breiten therapeutischen Index. Diese Lieferung Plattform wird in fast allen Alnylams Pipeline-Programmen, einschließlich Programme in der klinischen Entwicklung eingesetzt. Über RNAi RNAi (RNA-Interferenz) ist eine Revolution in der Biologie, die einen Durchbruch beim Verständnis, wie Gene aktiviert und deaktiviert in Zellen, und ein völlig neuer Ansatz für die Wirkstoff-Entdeckung und Entwicklung. Seine Entdeckung wurde als ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch geschah, der einmal alle zehn Jahre stattfindet und stellt heute eine der vielversprechendsten und schnell vorrückenden Grenzen in der Biologie und der Wirkstoffforschung dar, die mit dem Nobelpreis 2006 für Physiologie oder Medizin ausgezeichnet wurde. RNAi ist ein natürlicher Prozess der Gen-Silencing, die in Organismen, die von Pflanzen bis Säugetiere. Durch die Nutzung der natürlichen biologischen Prozess der RNAi, die in unseren Zellen, die Schaffung einer großen neuen Klasse von Medikamenten, bekannt als RNAi Therapeutika, ist am Horizont. Kleine störende RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die therapeutische Alnylams RNAi-Plattform umfassen, zielen auf die Ursache von Krankheiten, indem sie spezifische mRNAs stark dämpfen und dadurch verhindern, dass krankheitserregende Proteine ​​hergestellt werden. RNAi-Therapeutika haben das Potential, Krankheiten zu behandeln und Patienten in einer grundsätzlich neuen Weise zu helfen. Über LNP Technology Alnylam hat Lizenzen an Arbutus Biopharma LNP geistiges Eigentum für den Einsatz in RNAi therapeutischen Produkten mit LNP-Technologie. Über Alnylam Pharmaceuticals Alnylam ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neue Therapeutika auf der Basis von RNA-Interferenz oder RNAi entwickelt. Das Unternehmen führt die Übersetzung von RNAi als neue Klasse innovativer Arzneimittel. Alnylams-Pipeline der Forschung RNAi-Therapeutika ist in 3 strategischen therapeutischen Gebieten (STArs) konzentriert: Genetische Medikamente, mit einer breiten Pipeline von RNAi-Therapeutika zur Behandlung von seltenen Krankheiten Cardio-Metabolic Disease, mit einer Pipeline von RNAi-Therapeutika auf genetisch validierte, Exprimierte Krankheit Ziele für unerfüllte Bedürfnisse in Herz-Kreislauf-und Stoffwechselkrankheiten und Hepatische Infektionskrankheit, mit einer Pipeline von RNAi-Therapeutika, die die wichtigsten globalen gesundheitlichen Herausforderungen der hepatischen Infektionskrankheiten. Anfang 2015 startete Alnylam seine Alnylam 2020-Leitlinie für die Weiterentwicklung und Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika als ganz neue Klasse innovativer Medikamente. Speziell bis Ende 2020 erwartet Alnylam ein Unternehmensprofil mit 3 vermarkteten Produkten, 10 RNAi-therapeutischen klinischen Programmen - darunter 4 in späteren Entwicklungsstadien - über seine 3 STArs. Die Unternehmen zeigten Engagement für RNAi-Therapeutika hat es in die Lage, große Allianzen mit führenden Unternehmen wie Ionis, Novartis, Roche, Takeda, Merck. Monsanto, die Medicines Company und Sanofi Genzyme. Darüber hinaus hält Alnylam eine Eigenkapitalposition bei Regulus Therapeutics Inc., einem Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von microRNA-Therapeutika konzentriert. Alnylam Wissenschaftler und Mitarbeiter haben ihre Forschung über RNAi Therapeutika in über 200 Peer-Review-Veröffentlichungen veröffentlicht, darunter viele in den weltweit führenden wissenschaftlichen Zeitschriften wie Nature, Nature Medicine, Nature Biotechnology, Cell, New England Journal of Medicine und The Lancet. 2002 gegründet, unterhält Alnylam den Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts. Für weitere Informationen über Alnylams Pipeline der Forschung RNAi Therapeutika, besuchen Sie bitte alnylam. Alnylam Ausblick in Bezug auf Alnylams künftige Erwartungen, Pläne und Perspektiven, einschließlich, ohne Einschränkung, Alnylams Ansichten in Bezug auf das Potenzial für RNAi Therapeutika, einschließlich der kontinuierlichen Entwicklung von Patisiran, seine Erwartungen in Bezug auf den Abbruch der Entwicklung von revusiran, Und seine laufende Bewertung der Sicherheitsdaten aus seinem revusiran und anderen klinischen Studien, seine Erwartungen hinsichtlich der Sicherheit und Verträglichkeit seiner Produkte in der klinischen Entwicklung, einschließlich Produkte, die ESC-GalNAc-Konjugate verwenden, und seine Erwartungen bezüglich seiner STAr-Pipeline-Wachstumsstrategie und seiner Alnylam 2020 Leitlinien für die Weiterentwicklung und Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika, sind vorausschauende Aussagen im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des private Securities Litigation Reform Act von 1995. die tatsächlichen Ergebnisse und zukünftigen Pläne können wesentlich von den durch diese angegebenen abweichen vorausschau Aussagen aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, einschließlich, ohne Einschränkung, Alnylams Fähigkeit, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Lieferung Ansätze zu entdecken und zu entwickeln, erfolgreich die Wirksamkeit und Sicherheit der Produktkandidaten, die präklinischen und klinischen Ergebnisse zeigen, für ihre Produktkandidaten, die nicht repliziert werden kann oder weiterhin in anderen Fächern oder in zusätzlichen Studien oder auf andere Weise unterstützen die weitere Entwicklung der Produktkandidaten für eine bestimmte Indikation oder überhaupt, Aktionen oder Beratung von Aufsichtsbehörden, einschließlich der Maßnahmen von den Aufsichtsbehörden auftreten Produkt in Bezug auf Kandidaten neben der Entscheidung von Alnylams, die Entwicklung von Revusiran einzustellen, die das Design, die Initiierung, den Zeitpunkt, die Fortsetzung und den Fortschritt der klinischen Prüfungen beeinträchtigen oder die Notwendigkeit zusätzlicher präklinischer und klinischer Tests, Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung verursachen können Alnylams Fähigkeit, ihre Rechte an geistigem Eigentum gegen Dritte durchzusetzen und ihr Patentportfolio gegen Herausforderungen von Dritten zu verteidigen, die Zulassung, die Preisgestaltung und die Rückerstattung von Produkten, den Fortschritt zu erhalten und aufrechtzuerhalten Bei der Schaffung einer kommerziellen und ehemaligen Infrastruktur der Vereinigten Staaten, der Konkurrenz durch andere, die ähnliche Technologien wie Alnylams einsetzen, und andere, die Produkte für ähnliche Anwendungen entwickeln, die Fähigkeit von Alnylams, Wachstum und Betriebskosten zu bewältigen, zusätzliche Mittel zur Unterstützung ihrer Geschäftstätigkeit erhalten und aufbauen und warten Strategische Geschäftsallianzen und neue Geschäftsinitiativen, Alnylams Abhängigkeit von Dritten für Entwicklung, Herstellung und Vertrieb von Produkten, das Ergebnis von Rechtsstreitigkeiten, das Risiko von Regierungsuntersuchungen und unerwartete Ausgaben sowie die Risiken, die in den Risikofaktoren ausführlicher besprochen werden Mit Alnylams neuesten Quartalsbericht auf Form 10-Q bei der Securities and Exchange Commission (SEC) und in anderen Anmeldungen, dass Alnylam macht mit der SEC. Darüber hinaus enthalten alle in die Zukunft gerichteten Aussagen Alnylams Ansichten nur als heute und sollten nicht darauf vertraut werden, ihre Ansichten zu einem späteren Zeitpunkt darzustellen. Alnylam schließt ausdrücklich jede Verpflichtung aus, soweit dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist, um zukunftsbezogene Aussagen zu aktualisieren. Die wissenschaftlichen Informationen diskutiert in dieser Pressemitteilung über Alnylams Ermittlungs-Therapeutika ist vorläufig und investigative. Keines der Alnylams-Ermittlungstherapeutika wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration genehmigt. Europäische Arzneimittel-Agentur. Oder einer anderen Regulierungsbehörde, und es können keine Schlüsse über die Sicherheit oder Wirksamkeit dieser Therapeutika gezogen werden. (HATTR-PN) Hereditäre ATTR-Amyloidose ist eine fortschreitende, lebensbedrohliche Erkrankung, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR) - Proteine ​​verursacht wird, die sich als Amyloidfibrillen in mehreren Organen anreichern, wobei die ATTR-Amyloidose, Sondern vor allem in den peripheren Nerven und Herzen. Hereditäre ATTR-Amyloidose kann zu erheblicher Morbidität, Behinderung und Mortalität führen. TTR-Protein wird hauptsächlich in der Leber produziert und ist normalerweise ein Träger für das Retinol-bindende Protein eines der Vehikel, die verwendet werden, um Vitamin A um den Körper zu transportieren. Mutationen in dem TTR-Gen verursachen eine Fehlfaltung des Proteins und die Bildung von Amyloidfibrillen, die typischerweise sowohl Mutante als auch Wildtyp-TTR enthalten, die sich in Geweben wie den peripheren Nerven und dem Herzen ablagern, was zu einer unlösbaren peripheren sensorischen Neuropathie, autonomen Neuropathie und einer Kardiomyopathie führt . Zum Vergrößern anklicken Hereditäre ATTR stellt einen bedeutenden unerfüllten medizinischen Bedarf dar, der auf seiner signifikanten Morbidität und Mortalität beruht. Es gibt über 100 berichtet TTR-Mutationen die besondere TTR Mutation und der Ort der Amyloid-Ablagerung, die klinischen Manifestationen der Krankheit festzustellen, ob es sich überwiegend Symptome von Neuropathie oder Kardiomyopathie ist. Insbesondere ist die erbliche ATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN), die auch als familiäre amyloidotische Polyneuropathie (FAP) bezeichnet wird, eine vererbte, fortschreitende, lebensbedrohliche Erkrankung, die fehlgefaltete TTR-Proteine ​​als Amyloidfibrillen vorwiegend in peripheren Nerven und anderen akkumulieren Organe. Hereditäre ATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie kann zu sensorischen, motorischen und autonomen Dysfunktionen führen, was zu einer erheblichen Behinderung und zum Tod führt. Es wird geschätzt, dass hATTR-PN, auch bekannt als FAP, etwa 10.000 Menschen weltweit betroffen. Patienten haben eine Lebenserwartung von fünf bis 15 Jahren nach Beginn des Symptoms, und die einzigen Behandlungsmöglichkeiten für eine frühzeitige Erkrankung sind Lebertransplantation und TTR-Stabilisatoren wie Tafamidis (genehmigt in Europa) und Diflunisal. Leider Leber-Transplantation hat Einschränkungen, einschließlich eingeschränkte Organverfügbarkeit sowie erhebliche Morbidität und Mortalität. Darüber hinaus eliminiert die Transplantation die Produktion von mutiertem TTR, beeinflusst jedoch nicht das Wildtyp-TTR, das nach der Transplantation weiter ablagern kann, was zu einer Kardiomyopathie und einer Verschlechterung der Neuropathie führt. Es besteht ein erheblicher Bedarf an neuartigen Therapeutika zur Behandlung von Patienten, die Mutationen im TTR-Gen geerbt haben. Unser erbliches ATTR-Programm ist die führende Anstrengung in unserer Strategie zur Entwicklung und Vermarktung von Strategien für die strategische Therapie (STAr), die darauf ausgerichtet ist, innovative RNAi-Therapeutika in Richtung genetisch definierter Ziele zur Behandlung seltener Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf zu entwickeln. Wir entwickeln Patisiran (ALN-TTR02), ein intravenös verabreichtes RNAi-Therapeutikum, um die hATTR-PN-Form der Erkrankung zu behandeln. Patisiran für die Behandlung von hATTR-PN Unser Ansatz für die Behandlung des hereditären ATTR-Amyloidose ist die RNAi-Mechanismus zu verwenden, um die krankheitsverursachende TTR Protein Knockdown, die vor allem in der Leber synthetisiert wird. Das Untersuchungspatisiran verwendet eine TTR-zielende siRNA, die sowohl Wildtyp - als auch alle mutierte Formen von TTR in einer Lipid-Nanopartikel-Formulierung, die die Anlieferung an die Leber, die sie durch intravenöse Infusion verabreicht wird, zielt. Die therapeutische Hypothese, dass eine Senkung der TTR zu einem klinischen Nutzen führen kann, wird durch Daten von HATTR-PN-Patienten, die Lebertransplantationen erhalten, und von anderen systemischen amyloidotischen Erkrankungen, die zeigen, dass so wenig wie eine 50-Reduktion des krankheitserregenden Proteins zu einer Erkrankung führen kann, unterstützt Verbesserung oder Stabilisierung. Bitte lesen Sie hier die aktuellen Pressemitteilungen und Datenpräsentationen für patisiran. APOLLO Phase 3-Studie Die APOLLO Phase 3-Studie, die die Patientenregistrierung im Januar 2016 abgeschlossen hat, ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Patisiran bei ATTR-Patienten mit hATTR-PN. Für weitere Informationen über die APOLLO Phase 3-Studie, gehen Sie bitte zu APOLLOtrial. Wir berichteten Ergebnisse unserer laufenden Phase-2-Open-Label-Erweiterung (OLE) Studie mit patisiran auf der 68. Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN), 15 April 21 statt, 2016 in Vancouver, British Columbia, Kanada. 18 Patienten mit hATTR-PN (auch bekannt als familiäre amyloidotische Polyneuropathie oder FAP) zeigten eine mittlere Abnahme von 0.8-Punkten bei mNIS7 , Die mit einer geschätzten Zunahme des mNIS7 von 22 bis 26 Punkten auf 18 Monaten auf der Basis von Analysen von historischen Datensätzen bei unbehandelten hATTR-PN-Patienten mit einer ähnlichen basalen neurologischen Beeinträchtigung vergleichbar ist. Die Patisiran-Verabreichung war auch mit einer statistisch signifikanten, etwa 77 medianen Verbesserung der Nervenfaserdichte verbunden, die histologisch in geblindeter Weise von distalen Oberschenkelschweißdrüsen-Biopsieproben gelesen wurde. In der ersten berichteten explorativen Analyse seiner Art wurde gezeigt, dass der Grad der TTR-Knockdown, der bei Patienten beobachtet wurde, mit einer Verbesserung der mNIS7-Scores korreliert, was die therapeutische Hypothese stützt, dass die Reduktion von mutiertem und Wildtyp-TTR mit einem potentiellen Anhalten assoziiert sein kann Neuropathie-Progression bei Patienten mit hATTR-PN. Wichtig ist, dass Patisiran im Allgemeinen gut toleriert wurde bis zu 25 Monaten der Behandlung. Es gab keine drogenbedingten schwerwiegenden Nebenwirkungen (SAEs), und die Mehrheit der berichteten unerwünschten Ereignisse (AEs) waren leicht bis mäßig. Die häufigsten medikamentenbedingten oder möglicherweise medikamentös bedingten AEs waren Spülungen (22,2) und infusionsbedingte Reaktionen oder IRRs (18,5). Alle IRRs und drogenbedingte Spülung AEs waren mild in der Schwere und führten nicht zu irgendwelchen Abbrüchen. Darüber hinaus gab es keine klinisch signifikante Veränderungen in der Leberfunktion Tests, Nierenfunktion Tests oder andere Labor-oder hämatologische Parameter, einschließlich Thrombozyten. Wir haben Daten aus unseren laufenden Phase-2-Open-Label-Erweiterungen (OLE) mit Patisiran und revusiran, Untersuchungs-RNAi-Therapeutika Transthyretin (TTR) für die Behandlung von TTR-vermittelten Amyloidose (ATTR Amyloidose).